SMT C1100, Uma Potencial Droga para o Tratamento da DMD

A SMT C1100 é uma pequena molécula que produz uma proteína denominada utrofina para substituir a distrofina faltante em portadores de DMD.

Esta é a única abordagem em que novas quantidades de utrofina são produzidas continuamente e tem o potencial para tratar todos os pacientes com DMD, independentemente da sua mutação genética específica.

Fabricada pela companhia farmacêutica britânica Summit, a SMT C1100 tem sido extensivamente avaliada em testes de eficácia e segurança não-clínicos, demonstrando sua capacidade de restaurar e manter a função dos músculos.

A fabricação e formulação da droga está em curso e a Summit espera apresentar um pedido de teste clínico para a Agência Reguladora (‘MHRA’) no 1º trimestre de 2012.

Se a aprovação do teste for concedida, a Fase I terá início em voluntários saudáveis, com a divulgação dos resultados deste estudo prevista para o 3º trimestre de 2012. Um resultado positivo da Fase I poderia levar a uma Fase II em portadores de DMD, a partir de 2013.